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  • 全球即時:攻堅帕金森病上海有了新科研技術(shù)

    2023-04-08 05:41:10 來源: 新華網(wǎng)


【資料圖】

新華網(wǎng)上海4月7日電(龔雯、孫國根)中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心陳躍軍高級研究員科研團隊創(chuàng)建了一種“能夠跨分化階段和時間點的高通量譜系示蹤”的新技術(shù),利用該技術(shù)解析了大腦內(nèi)多巴胺能神經(jīng)細胞分化過程,發(fā)現(xiàn)和鑒定了一種可特異性表征多巴胺能神經(jīng)前體細胞的表面標記分子,并在此基礎(chǔ)上開發(fā)了目的細胞高度富集的供體細胞藥物制備新策略,為治療帕金森病帶來新希望。4月6日,該重要成果以封面論文形式正式發(fā)表于國際干細胞頂級期刊《細胞·干細胞》上。

新的高通量跨分化階段全譜系示蹤技術(shù)用于穩(wěn)定生產(chǎn)高純度移植細胞供體,提高移植后治療效果。(受訪者供圖)

據(jù)悉,帕金森病是全球第二大神經(jīng)退行性疾病,其主要原因是中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性變,造成紋狀體多巴胺分泌不足,進而引起震顫、運動遲緩、步態(tài)異常等運動功能障礙。

我國帕金森病患者群體約400萬,65歲以上人群中發(fā)病率約為1.7%,是中國日益老齡化社會面臨的一項重要挑戰(zhàn)。傳統(tǒng)以左旋多巴為主的藥物治療只能改善癥狀,且后期存在嚴重藥物副作用。

目前,通過移植外源神經(jīng)細胞治療帕金森病等神經(jīng)退行性疾病是一種有潛力的治療策略??茖W(xué)家把一類特殊的干細胞(人多能干細胞)定向分化為中腦多巴胺能神經(jīng)細胞,然后移植到患者腦內(nèi),替代腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元,從而實現(xiàn)神經(jīng)再生和功能重塑。

但仍有很多問題有待解決,如目的細胞比例低、非目的細胞性質(zhì)不明、缺乏可靠質(zhì)控方法、細胞藥物批間差大等。這些問題阻礙了細胞療法的臨床快速轉(zhuǎn)化。

為了解決這一問題,研究團隊首先創(chuàng)建了“能夠跨分化階段和時間點的高通量譜系示蹤”的新技術(shù),并應(yīng)用該技術(shù)解析了人多能干細胞定向分化為多巴胺能神經(jīng)細胞的過程,對供體細胞藥物內(nèi)的目的細胞和非目的細胞進行了全面轉(zhuǎn)錄組鑒定,并對其分化路徑作了清晰描述,這為實現(xiàn)分化過程的全流程質(zhì)控提供了重要的底層技術(shù)支撐。

在此基礎(chǔ)上,研究團隊發(fā)現(xiàn)了一種多巴胺能神經(jīng)前體細胞特異性表面標記分子,研究團隊利用這一特異性標記分子開發(fā)了目的細胞高度富集的供體細胞藥物制備新策略,可以極大提高移植后中腦多巴胺能神經(jīng)元的比例,為實現(xiàn)更安全有效的帕金森病細胞替代療法邁出了重要一步。在此研究基礎(chǔ)上,團隊已申請了三項國際發(fā)明專利。

據(jù)了解,基于以上成果,研究團隊已經(jīng)攜手上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院啟動了相關(guān)項目,通過強化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動,推動形成再生醫(yī)學(xué)研究和精準醫(yī)學(xué)治療新模式。

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